Estados Unidos aprueba tratamiento con edición genética para anemia de células falciformes
Internacional. A 08 de Diciembre, 2023. ✍️ Sunashi Rivera
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha dado luz verde al Casgevy, el primer tratamiento basado en la revolucionaria edición genética CRISPR. Este hito en la medicina permitirá abordar la anemia de células falciformes, una dolorosa enfermedad genética de la sangre que afecta a millones de personas en todo el mundo.
El Casgevy, desarrollado por los laboratorios Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, utiliza la tecnología CRISPR para corregir la mutación en el genoma que provoca la deformación de los glóbulos rojos en pacientes con anemia de células falciformes. La terapia implica la extracción, modificación y reintroducción de las células madre sanguíneas del paciente, ofreciendo una esperanza tangible para aquellos afectados por esta enfermedad.
Además, la FDA también ha aprobado Lyfgenia, una terapia génica celular convencional para tratar la misma enfermedad. Lyfgenia utiliza un vector lentiviral para modificar genéticamente las células madre sanguíneas y producir una hemoglobina que reduce el riesgo de obstrucción del flujo sanguíneo.
Ambos tratamientos, aunque innovadores, plantean desafíos económicos y logísticos, ya que se espera que el Casgevy tenga un costo significativo y su administración es compleja. A pesar de este avance, su accesibilidad podría limitarse a unos pocos privilegiados.
Las aprobaciones de la FDA destacan la promesa de las terapias génicas celulares para abordar enfermedades raras y mejorar la salud pública. Se llevará a cabo un seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad y eficacia de estos tratamientos revolucionarios, marcando un paso crucial en la búsqueda de soluciones más específicas y efectivas para enfermedades devastadoras.
Fuente: El País.
